У США дозволили використовувати «генетичні» ліки

У США дозволили використовувати «генетичні» ліки

Управління з контролю за продуктами та ліками США щойно видало дозвіл на застосування першого у світі препарату Casgevy, створеного на основі CRISPR (FDA) і що є потенційним ліком від серповидно-клітинної хвороби. Розроблений компаніями Vertex Pharmaceuticals та CRISPR Therapeutics, Casgevy знаменує собою тріумф, демонструючи можливості технології редагування ДНК у лікуванні спадкових захворювань.

Casgevy показав свій успіх у клінічних випробуваннях, усунувши болісний біль, пов'язаний із серповидно-клітинною хворобою.

Примітно, що це схвалення було відразу після того, як Великобританія схвалила Casgevy, а Європейський союз, як очікується, наслідуватиме цей приклад наступного року. Як подвійна перемога для пацієнтів з серповидно-клітинною анемією FDA також схвалило Lyfgenia, генну терапію від Bluebird Bio.

Наукова фантастика стає реальністю, а бачення піонерів CRISPR Еммануеля Шарпантье та Дженніфер Дудни рятує життя.