Нова генна терапія значно знизила напади тяжкої епілепсії
Результати експериментального лікування пропонують альтернативу хірургічної операції для дітей, якої сьогодні потребують тисячі маленьких пацієнтів. У доклінічних моделях нове лікування призвело до різких поліпшень і забезпечило зниження симптомів майже на 90%.
Вчені з|США| розробили нову генну терапію для руйнівної форми епілепсії| . Епілепсія при фокальній кортикальній дисплазії пов'язана із супутніми захворюваннями та порушеннями, включаючи труднощі з навчанням.
Сьогодні для дітей з таким діагнозом є можливість проведення хірургічного втручання з видалення ураженої тканини, проте така операція пов'язана з ризиками неврологічних дефіцитів. Крім іншого, вона не завжди приносить очікуваний терапевтичний ефект.
Рішенням може стати нова генна терапія, яка посилює експресію калієвих каналів, що регулюють збудливість нейронів. Експерименти на моделях мишей показали, що таке лікування забезпечує надекспресію та знижує активність нервових клітин.
Говорячи про симптоми, лікування призвело до зниження нападів на 87%. При цьому негативного впливу на пам'ять або поведінку не зазначено.
Вражаючі результати відкривають великі перспективи майбутніх клінічних досліджень. У разі підтвердження ефективності та безпеки лікування може стати простою та безпечною альтернативною хірургією, що особливо актуально для маленьких пацієнтів.