ШІ допомагає розв'язати проблеми працівників при лікуванні рідкісних захворювань
Сучасні біотехнології мають інструменти для редагування генів та розробки ліків, проте тисячі рідкісних захворювань залишаються невиліковними. За словами керівників Insilico Medicine та GenEditBio, роками бракувало достатньої кількості розумних людей для продовження роботи. Штучний інтелект, кажуть вони, стає тим множником сили, який дозволяє вченим братися за вирішення проблем, яких галузь довго не вирішувала.
Виступаючи цього тижня на Web Summit Qatar, президент Insilico Алекс Аліпер виклав мету своєї компанії щодо розвитку «фармацевтичного суперінтелекту». Нещодавно Insilico запустила свій «MMAI Gym », метою якого є навчання універсальних моделей великих мов, таких як ChatGPT та Gemini, працювати так само ефективно, як і спеціалізовані моделі.
Мета полягає в тому, щоб створити мультимодальну, багатозадачну модель, яка, за словами Аліпера, може вирішувати багато різних завдань з розробки ліків одночасно з надлюдською точністю.
«Нам справді потрібна ця технологія, щоб підвищити продуктивність нашої фармацевтичної промисловості та вирішити проблему нестачі робочої сили та талантів у цій галузі, оскільки досі існують тисячі хвороб без ліків, без будь-яких варіантів лікування, і є тисячі рідкісних захворювань, якими нехтують», – сказав Аліпер в інтерв’ю TechCrunch. «Тому нам потрібні більш інтелектуальні системи для вирішення цієї проблеми».
Платформа Insilico збирає біологічні, хімічні та клінічні дані для генерації гіпотез про мішені захворювань та молекули-кандидати. Автоматизуючи кроки, які колись вимагали легіонів хіміків та біологів, Insilico стверджує, що вона може проаналізувати величезні простори дизайну, висунути високоякісні терапевтичні кандидати та навіть перепрофілювати існуючі препарати — і все це зі значно меншими витратами та часом.
Наприклад, нещодавно компанія використала свої моделі штучного інтелекту, щоб визначити, чи можна перепрофілювати існуючі ліки для лікування БАС, рідкісного неврологічного розладу.
Але труднощі з робочою силою не закінчуються лише відкриттям ліків. Навіть коли штучний інтелект може визначати перспективні мішені або методи лікування, багато захворювань потребують втручання на більш фундаментальному біологічному рівні.
GenEditBio є частиною «другої хвилі» редагування генів CRISPR, в якій процес переходить від редагування клітин поза тілом (ex vivo) до точної доставки всередину тіла (in vivo). Мета компанії — зробити редагування генів одноразовою ін'єкцією безпосередньо в уражену тканину.
«Ми розробили власний ePDV, або інженерний засіб доставки білків, і це вірусоподібна частинка», – розповів TechCrunch співзасновник і генеральний директор GenEditBio Тянь Чжу. «Ми вчимося у природи та використовуємо методи машинного навчання на базі штучного інтелекту для видобутку природних ресурсів і визначення того, які види вірусів мають спорідненість до певних типів тканин».
«Природні ресурси», про які говорить Чжу, — це величезна бібліотека GenEditBio, що містить тисячі унікальних невірусних неліпідних полімерних наночастинок — по суті, засобів доставки, призначених для безпечного транспортування інструментів редагування генів у певні клітини.
Компанія стверджує, що її платформа NanoGalaxy використовує штучний інтелект для аналізу даних та визначення того, як хімічні структури корелюють з певними тканинними мішенями (такими як око, печінка чи нервова система). Потім штучний інтелект передбачає, які зміни в хімічному складі транспортного засобу допоможуть йому перенести корисне навантаження, не викликаючи імунної відповіді.
GenEditBio тестує свої ePDV in vivo у вологих лабораторіях, а результати передаються штучному інтелекту для покращення точності прогнозування для наступного раунду.
Ефективна, тканинно-специфічна доставка є необхідною умовою для редагування генів in vivo, каже Чжу. Вона стверджує, що підхід її компанії знижує вартість продукції та стандартизує процес, який історично було важко масштабувати.
«Це як отримати готовий препарат [який працює] для кількох пацієнтів, що робить ліки більш доступними для пацієнтів у всьому світі», – сказав Чжу.
Нещодавно її компанія отримала схвалення FDA на початок випробувань терапії CRISPR для лікування дистрофії рогівки.
Боротьба з постійною проблемою даних
Як і у випадку з багатьма системами на базі штучного інтелекту, прогрес у біотехнологіях зрештою стикається з проблемою даних. Моделювання крайніх випадків біології людини вимагає набагато більше високоякісних даних, ніж дослідники можуть отримати наразі.
«Нам все ще потрібно більше достовірних даних, що надходять від пацієнтів», – сказав Аліпер. «Комплекс даних сильно упереджений щодо західного світу, де він генерується. Я думаю, що нам потрібно докласти більше зусиль на місцевому рівні, щоб мати більш збалансований набір оригінальних даних або достовірних даних, щоб наші моделі також могли краще з ними працювати».
Аліпер сказав, що автоматизовані лабораторії Insilico генерують багатошарові біологічні дані зі зразків захворювань у великих масштабах без втручання людини, які потім передаються на їхню платформу виявлення на основі штучного інтелекту.
Чжу каже, що дані, необхідні ШІ, вже існують в людському тілі, сформовані тисячоліттями еволюції. Лише невелика частина ДНК безпосередньо «кодує» білки, тоді як решта діє радше як інструкція з поведінки генів. Цю інформацію історично було важко інтерпретувати людям, але вона стає дедалі доступнішою для моделей ШІ, включаючи нещодавні зусилля, такі як AlphaGenome від Google DeepMind.
GenEditBio застосовує подібний підхід у лабораторії, тестуючи тисячі наночастинок для доставки паралельно, а не по одній. Отримані набори даних, які Чжу називає «золотом для систем штучного інтелекту», використовуються для навчання моделей і, все частіше, для підтримки співпраці із зовнішніми партнерами.
Одним із наступних великих проектів, за словами Аліпера, буде створення цифрових двійників людей для проведення віртуальних клінічних випробувань, процес, який, за його словами, «все ще перебуває на початковій стадії».
«Ми перебуваємо на плато, де щороку FDA схвалює близько 50 препаратів , і нам потрібно побачити зростання», – сказав Аліпер. «Спостерігається зростання хронічних захворювань, оскільки ми старіємо як населення світу… Я сподіваюся, що через 10-20 років у нас буде більше терапевтичних можливостей для персоналізованого лікування пацієнтів».